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近日,牛津大学的研究人员,设法为一种名叫 tasquinimod 的新药赋予了第二次生命,因其已显现出预防帕金森病的潜力。



【研究配图】

此前,研究人员们希望将 Tasquinimod 作为抗击前列腺癌的新药。遗憾的是,虽然通过了三期临床试验,却未能延长患者的整体存活率。在得到这个令人失望的结果之后,研究人员停止了将 Tasquinimod 作为抗前列腺癌药物去发展的计划。令人惊喜的是,迄今为止的临床试验表明,Tasquinimod 对身体有良好的耐受性,或有助于治疗其它疾病 —— 比如帕金森氏症。为此,牛津大学的研究团队,先从患有罕见的遗传性帕金森病的患者身上采集了皮肤细胞 —— 将之转化为体外培养的诱导多能干细胞(iPS),然后在实验室中观察疾病的进展。

团队发现了一种极有可能的关键错误,其发生在 HDAC4 蛋白质上。当它开始抑制某些基因,反过来又会影响脑细胞调节蛋白质自然循环的能力。这意味着,这些蛋白质会在细胞中聚集。人们早就知晓它会导致帕金森氏症、以及阿尔茨海默氏症等相关的神经退行性疾病。

Tasquinimod 通过阻断 HDAC4 来发挥效用,意味着这些关键的基因不会被抑制关闭,从而有效地组织疾病的发展。研究合著者 Richard Wade-Martins 表示:我们认为,在脑细胞中关闭这些基金,可能与帕金森氏症中发生的细胞损伤和死亡,有着至关重要的联系。找到一种方法来‘重新运用某些药物’,或许是一个充满前景、开发新疗法的未知宝库。

此外,研究人员使用从更常见的非遗传性的帕金森氏症患者身上收集的 iPS 细胞,并进行了同样的实验。结果发现,相同的无活性基因模式,似乎也在发挥着作用。这表明,这些人也可能从新疗法中获益。当然,团队也承认,某些人身上似乎没有出现应答。

英国帕金森研究所副主任 David Dexter 表示:“越来越多的药物,可以在他们最初的医疗用途之外,重用于治疗帕金森症”。从头研发药物,是一个相当漫长、且昂贵的过程。通过寻找现有药物,并将之迅速转移至临床试验,有望更快、更轻松、更实惠地提供抵御帕金森病的药物。最后,tasquinimod 抗击帕金森病的研究仍处于早期阶段,研究团队仅对 10 名患者进行了研究。在向大众推广之前,其仍有许多工作要完成。

有关这项研究的详情,已经发表在近日出版的《细胞》(Cell)期刊上。原标题为:《Single-Cell Sequencing of iPSC-Dopamine Neurons Reconstructs Disease Progression and Identifies HDAC4 as a Regulator of Parkinson Cell Phenotypes》

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